Roma, 31 gen. (Adnkronos Salute) – Sono 130 i farmaci orfani per malattie e tumori rari autorizzati dall’Agenzia europea dei medicinali (Ema, European medicines agency) nel 2021. Di questi, 122 sono già disponibili in Italia: l’80% è rimborsato dal Servizio sanitario nazionale e il restante 20% è in fascia C o in attesa di negoziazione. In termini di accesso il nostro Paese è secondo solo alla Germania, che guida la classifica europea. Il gap dell’Italia è da attribuirsi principalmente ai farmaci arrivati sul mercato nell’ultimo anno per il diverso meccanismo di accesso in vigore in Germania, che non prevede una negoziazione preventiva. E’ quanto emerge dal VI Rapporto annuale dell’Osservatorio farmaci orfani (Ossfor), presentato questa mattina in Senato, che scatta una fotografia a livello nazionale e regionale del mercato dei farmaci orfani nel nostro Paese al 31 dicembre 2021.
In occasione dell’evento, che ha ottenuto il patrocinio del Senato della Repubblica, istituzioni e importanti esperti del settore hanno discusso le tematiche approfondite nel rapporto 2022, quali la governance delle malattie rare, la valutazione post-marketing, la revisione dei regolamenti per i farmaci orfani e pediatrici e delle loro impiego in sperimentazioni, ma anche della normativa che regola il settore delle malattie rare e del Piano nazionale di ripresa e resilienza (Pnrr), concentrandosi sulle possibili proposte che possono offrire soluzioni alle problematiche che i pazienti con malattia rara si trovano ad affrontare.
Il report – si legge in una nota Ossfor – è costruito su due direttrici principali: la prima è relativa ai dati e alla loro analisi, la seconda contiene invece dalle proposte. Il dato relativo all’accesso è confermato dallo studio Patients Wait (Waiting to access innovative therapies), condotto da Iqvia in collaborazione con Efpia (European federation of pharmaceutical industries and associations), il più ampio studio europeo sulla disponibilità di farmaci innovativi e sui relativi tempi di accesso dei pazienti, che considera attualmente 38 Paesi (27 dell’Ue e 11 non Ue). Nel rapporto di quest’anno, a differenza dei precedenti, un intero capitolo è dedicato ai dati di spesa regionale, realizzato dall’Agenzia italiana del farmaco (Aifa), e un altro – a cura di Iqvia – analizza la disponibilità e i tempi di accesso dei farmaci orfani in Italia rispetto agli altri Paesi europei. La regione analizzata quest’anno è la Basilicata, i cui dati possono quindi essere paragonati a quelli di Toscana, Lombardia e Lazio.
“Il VI Rapporto annuale Ossfor vede l’avvio della collaborazione dell’Osservatorio farmaci orfani con Aifa. Si tratta di un importante riconoscimento che rafforza il percorso di trasformazione di Ossfor da Centro studi a piattaforma multistakeholder su farmaci orfani e malattie rare – spiega Francesco Macchia, coordinatore di Ossfor – Il VI Rapporto viene pubblicato in una fase segnata dalla ricerca di una normalizzazione dopo la soluzione di continuità rappresentata dai picchi pandemici di Covid-19 del 2020 e 2021: un’interruzione che speriamo abbia almeno innescato le condizioni per un rilancio del Servizio sanitario nazionale e, quindi, per il superamento delle criticità che ancora affliggono il settore delle malattie rare”.
Dal documento “emergono aspetti positivi – sottolinea Macchia – L’Italia infatti, come si evince dall’elevato numero di farmaci orfani disponibili rispetto a quelli autorizzati da Ema, si conferma Paese con un ampio accesso alle opportunità terapeutiche. Osservando i dati regionali, emerge tuttavia che l’equità, intesa come possibilità di uniformi condizioni di accesso dei pazienti con malattia rara alle terapie farmacologiche, e anche di incidenza economica sui bilanci familiari, sia un obiettivo ancora non del tutto raggiunto e certamente dovrebbe rappresentare uno dei principali punti di attenzione delle politiche sanitarie nel settore, tenendo presente l’importante opportunità rappresentata dal Pnrr”.
L’analisi effettuata da Aifa evidenzia che la spesa sostenuta dal Ssn per i farmaci orfani assorbe circa l’8% della spesa farmaceutica pubblica complessiva e si conferma che il prezzo dei farmaci orfani è in funzione dei volumi di vendita, con un andamento esponenziale negativo: tanto minore è il numero di persone che potranno farne uso, per la rarità della malattia, e tanto maggiore potrà essere il prezzo.
Il rapporto Ossfor, inoltre, mette in luce una crescita sostanzialmente lineare della spesa media per Ddd (Dose definita die, ndr), che almeno in parte può essere attribuita all’incremento dei farmaci per molecole ultra-rare, che hanno bassi volumi di vendita. La regione in cui è massima la spesa per Ddd è la Lombardia con 203,50 euro, seguita da Emilia Romagna (199,43 euro) e Umbria (193,03); all’altro estremo troviamo il Friuli Venezia Giulia (159,68) e la Pa di Trento (160,90), seguite dall’Abruzzo (166,50).
Il documento, presentato oggi presso la Sala Zuccari del Senato, è stato realizzato da Ossfor in collaborazione con Aifa, Alleanza malattie rare (Amr), Iqvia, Pharma Value, Gruppo di lavoro Malattie rare e farmaci orfani della Società italiana di farmacologia (Sif), Società italiana farmacisti ospedalieri (Sifo) e Sperimentazionicliniche.it, con il contributo non condizionante di Amicus Therapeutics, Amryt Pharma, Chiesi Global Rare Diseases Italia, Janssen, Kyowa Kirin, Roche, Sanofi, Takeda e Ucb. Quella con Aifa è una collaborazione inedita di cui il VI Rapporto Ossfor è il primo, importante, risultato.
