Roma, 23 apr. (Adnkronos Salute) – I piccoli pazienti con atrofia muscolare spinale (Sma) e le loro famiglie possono contare su ulteriori prospettive di trattamento grazie all’approvazione da parte dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) dell’estensione dell’impiego di onasemnogene abeparvovec (Zolgensma*), prima terapia genica per la Sma, anche ai bambini con Sma 2 fino a 13,5 kg e ai pre-sintomatici con tre copie del gene Smn2. Il trattamento è infatti già rimborsato, dal 2021, per l’impiego nella Sma di tipo 1. L’approvazione arriva proprio in un momento storico in cui lo screening neonatale, fondamentale per la diagnosi tempestiva della patologia, si sta estendendo in sempre più regioni italiane.
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